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Wugen自主研发的WU-CART-007已被美国 FDA授予快速通道和罕见儿科疾病认定,用于治疗 R/R T-ALL/LBL

Wugen2022-07-20

密苏里州圣路易斯,加利福尼亚州圣地亚哥,2022年7月19日——Wugen, Inc.,一家正在开发通用型细胞疗法,用于治疗广泛的血液和实体恶性肿瘤的临床阶段生物科技公司宣布,其现货型CAR-T细胞疗法产品WU-CART-007已获得美国食品药品监督管理局(FDA)快速通道和罕见儿科疾病认定(RPDD)。WU-CART-007目前被用于治疗复发或难治性T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) / 淋巴细胞淋巴瘤 (LBL)的探索中。

Wugen公司总裁兼首席执行官Dan Kemp博士表示:“获得快速通道和罕见儿科疾病的认定令我们感到非常欣喜,这再次表明R/R T-ALL/LBL患者对于新的治疗方案仍有巨大需求亟待满足。今年稍早前,我们在WU-CART-007治疗R/R T-ALL/LBL的1/2期临床试验中,完成了首例患者给药,当前正处在剂量递增的研究阶段。我们期待与 FDA的 密切合作,通过临床开发继续推进 WU-CART-007。”

快速通道是FDA设计的一项流程,旨在促进药物的开发和加速审查,从而治疗严重疾病并填补未被满足的医疗需求。据FDA表明,此举的目的是让患者尽早受益于重要的新药。快速通道认定的特点包括:有机会与 FDA 审查团队进行更频繁的互动,并在拥有临床数据支持的前提下进行优先审查。

用于预防或治疗主要影响18岁以下人群的罕见病药物可被授予罕见儿科疾病认定,如果达到特定条件,则认定的接受方有资格获得优先审评券。该优先审评券可以进行转让、出售以及赎回。

Wugen目前正在一项全球性的、开放标签、首次在人体中进行的1/2期临床试验(NCT#04984356)中评估WU-CART-007用于治疗R/R T-ALL/LBL患者的安全性和有效性。

关于WU-CART-007

WU-CART-007是一种同种异体的、现货型、抗自杀性的CD7靶向 CAR-T 细胞疗法,旨在克服利用 CAR-T 细胞治疗 CD7+血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen采用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α链恒定区(TRAC),防止 CAR-T 细胞自相残杀并降低移植物抗宿主病 (GvHD) 的风险。WU-CART-007 由健康供体来源的 T 细胞制造,以消除以往在自体 CAR-T 环境中观察到的恶性细胞污染风险。目前 WU-CART-007正在一项全球1/2期临床试验中进行用于治疗复发或难治性(R/R)T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)/淋巴细胞淋巴瘤(LBL)疗效的评估。如需了解更多信息请访问clinicaltrials.gov, NCT# 04984356。